Salud

La bebé Matilde comienza su tratamiento con el fármaco más caro del mundo

La bebé Matilde comienza su tratamiento con el fármaco más caro del mundo


Matilde, la bebé de tres meses que padece atrofia muscular espinal tipo 1 y que ha logrado movilizar a la sociedad portuguesa para financiar los casi dos millones de euros que cuesta el medicamento que la puede curar, comienza este martes su tratamiento en el Hospital Santa Maria de Lisboa.

Durante las últimas cuatro semanas, Matilde ha estado en observación sin ningún tipo de infección bacteriana y este martes estará 6 horas sin respiración artificial para ser tratada con el fármaco ‘Zolgensma’, un medicamento que, en fase de ser aprobado por la Agencia Europea del Medicamento, y con un coste de 1,9 millones de euros, se le administrará gracias a una autorización especial.

Los padres de Matilde han organizado varias campañas sociales para poder pagar el tratamiento de la pequeña, cuyo coste ha sido justificado por los laboratorios debido a su compleja y dilatada investigación. Sin embargo, y según el presidente de la Asociación Portuguesa Neuromuscular (APN), Joaquim Brities, ha sido el Estado portugués quien ha decidido asumir todos los costes.

Aparte de Matilde, a Natalia, otra bebé afectada por la misma dolencia y tratada en el mismo centro hospitalario, también se le intentará curar con este mismo medicamento.

Desde que se inició el registro de esta rara enfermedad, se estima que hay unos 400 bebés afectados en todo el mundo, «cerca de 20 en Portugal», ha explicado la neuropediatra del Centro Infantil del Hospital CUF Descobertas de Lisboa, Eulalia Cuadrado. «La atrofia muscular espinal tipo 1 es la versión más grave de la enfermedad, llegando a causar pérdida de las capacidades motoras y parálisis progresiva, razones por las que los recién nacidos afectados no superan, de media, los dos años de vida», ha añadido.

¿Qué es la atrofia muscular espinal tipo 1?

La atrofia muscular tipo 1 se caracteriza por la «degeneración progresiva de las neuronas motoras», ha señalado la neuropediatra del Hospital CUF de Lisboa Eulália Calado.

«Esta enfermedad hereditaria y recesiva es causada por una mutación en el SMN1 (neurona motora de supervivencia), que reduce los niveles de la proteína de SMN, imprescindible para el movimiento muscular.

La incidencia anual de esta atrofia es de uno por cada 10.000 bebés, aunque si los padres son portadores se puede llegar a una incidencia de uno por cada cuarenta; siendo, ligeramente, más frecuente en mujeres que en hombres.

Entre los principales síntomas se encuentran la debilidad muscular, la falta de desarrollo motor, las contracturas leves en codos y rodillas, la ausencia de reflejos y las dificultades para alimentarse.

En caso de no existir un diagnóstico previo, la dolencia, que no afecta a nivel cognitivo, se suele identificar «desde el primer mes», ha señalado Calado, confirmando que «los bebés no superan los tres años de esperanza de vida».

clubwifiusa


Sources:
elcorreo-com

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